2026年1月1日，蔡磊在自己创建的渐冻症患者组织平台“渐愈互助之家”（以下简称“渐愈”）公众号上发布公开信，宣称“团队数年来与中国科学家合作推进的SOD1等基因类型渐冻症的治疗药物，实现了领先世界的临床前和临床疗效，对SOD1患者来说，渐冻症这个200年的恶魔已被‘秒杀’！渐冻症的历史其实已被改写。”
参与这款新药试验的受试人小刘被媒体拍到能扶着东西短暂行走的画面，视频切片被转发，并配上“医学奇迹”的文字。这与蔡磊的“胜利宣言”形成呼应，也带给人好奇和疑问：
渐冻症真的有特效药了吗？能造福多少人？蔡磊的身体看起来“每况愈下”，为何不能借此改善？“历史被改写”的消息为何没有掀起更大的声浪？蔡磊团队和合作者这几年经历了什么？从实验室到临床试验要突破哪些难关和风险？“破冰驿站”直播间是公益还是挣钱？我们离彻底攻克渐冻症，还有多远？
《南方人物周刊》采访了蔡磊段睿夫妇，参与临床试验的小刘、北京天坛医院、相关药企、其他患者和家属等，获知了关于新药研发和临床试验的些许线索和奥秘，以及局中人的艰辛、困顿与坚持。
与三年前相比，有的患者已不在，有的患者病情有逆转。跟蔡磊合作的科学家、企业在不断变化——这是这项事业的常态。洞察和破解渐冻症谜局，是一场漫长的接力。
“2D地图”“你有没有去过广州塔？（采访完）我可以带你去耶。”两个月前，29岁的小刘在微信上向我发出邀请。
几天之后，在南国炽热的阳光下，我们见到了小刘。她用手丝滑地操控轮椅，速度不慢。打车时，她用手撑着扶手起身，告诉司机如何折叠她的轮椅放进后备箱，然后打开车门，自己坐好。
小刘乘坐网约车出行（图：张志韬）
这是我采访的渐冻症（早中期）患者中，唯一一个可以独自生活的例子。受访的临床试验团队成员揣测，小刘的情况之所以这么好，很可能跟她用药的时机、人比较年轻有关。更重要的是，渐冻症是异质性很强的罕见病，很难预料不同病人病程的发展和用药效果。
六年前，独自在南京工作的小刘发现身体左侧不太对劲：先是左下腿肌肉抽筋频繁，之后的一两年，病情进展迅速，走路时得扭动身子。“过马路，红灯亮了，我还没有走完一半。”她只好搬到北京和姥姥一起生活，轮椅成为日常必备。
她在北京确诊了肌萎缩侧索硬化症（ALS），也就是俗称的“渐冻症”。患者因脑和脊髓的运动神经元逐渐退化死亡，导致肌肉萎缩、无力，最终完全瘫痪，并失去语言、吞咽乃至呼吸能力。一般而言，发病后生存期为3到5年。在此过程中，患者意识通常保持清醒，眼睁睁看着自己的身体一点点“冻结”。
2023年，小刘的父亲从“渐愈”病友群里获知了一款新药IIT的临床试验机会（IIT，Investigator Initiated Trial，由研究者发起的研究，能快速将基础研究中的新发现、新方法应用于临床实践，不用于商业化）。
试药时间一共8个月，每1-2个月采用腰椎穿刺的方式注射一次药液。到2024年2月试验结束，小刘吃惊地发现，肌肉萎缩停止了。自此，她没有再服用过任何其他药物。
“（确诊后）最多活5年”，她已经打破。如今，她说话清晰流利，可以拖地、洗晾衣服，做一顿丰盛的单人餐她要花4个小时，但“慢慢来也挺好”。不过，剪指甲还是使不上劲，出行还需借助轮椅。“用药前我只能扶着（支撑物或人）走，现在力量增强了许多。”她强调，“以前我摔倒在地上，扶着也站不起来，现在撑着床、沙发就可以自己站起来。”
1月初的采访拍摄，她最大的行动难点发生在上下楼梯时：她得右手撑着墙，靠作为支撑点的右脚使力，拖曳着下垂的左脚上下，胯部大幅地朝右扭动，才能缓缓地挪动步子。因为有几十级楼梯，为了不耽误进度，小刘在那个下午唯一一次向我们提出了求助——“请扶下我。”
这个白皙清秀的女生，与人交流时平静温和、不闪躲。她说从生病至今，她从未大哭过。“（哭）解决不了任何事情，也不会让我的病变好。我姥姥、我妈身体也不是很好，这几年大家都很努力去康复自己的身体，保持良好心情。不然能怎么办？大家在一起抱头痛哭？”
自从身体转好，小刘有了一种莫名的使命感。“想告诉大家我们是有希望的，把我的幸运、勇气传递给更多的人，让他们千万不要放弃。”（图：张志韬）
坐轮椅出行的头一年，她有“病耻感”，会觉得马路上别人都看自己，现在不会。有时她还会向提问的人介绍轮椅怎么用。当别人投以打量或小心翼翼的目光，生怕她会受伤，她笑着打起比方：
“你们穿行的可能就是那种3D的世界，是开放的游戏，你们去哪里都可以。我出门呢，可能是那种2D像素的游戏。有的地方我进不去，不过是这个地图没对我开放，或是有的区域还没有制作完成。所以我觉得都还好，我们的差距也不是特别多——即便大家玩的不是一款游戏，也能在自己的游戏里面找到乐趣。”
跨越“死亡谷”“既然效果这么好，其他人呢？蔡磊不能用这个药吗？”看到新闻里小刘的行动视频，有网友提出疑问。
这要重新回到人类对渐冻症的了解——之所以被称为“罕见病中的旗舰病”，正因其致病机制至今莫测难辨。“有一些是错误蛋白的折叠导致，也有免疫系统的失衡和过激，神经炎症，或胶质细胞问题，还有说是能量代谢等等。这些学说都有道理，但都像盲人摸象，它实际上是一个很复杂的综合问题。”天坛医院副院长、国家神经疾病临床医学中心副主任王伊龙说。
天坛医院副院长王伊龙（图：受访者提供）
全世界约有50万名渐冻症患者，只有10%是家族型。90%以上的患者是散发型，找不到明确的基因突变和病因，蔡磊属于此类。小刘所患的是已确定致病基因的SOD1型（其父检测出有隐性基因，但医生表示他一生不会发病），而这型患者只占总患者人数的2%。
2023年五六月间，小刘参与了中美瑞康公司发起、在天坛医院进行的RAG-17新药IIT试验，她是那批6个人中的第4位入组者。
“姑娘，你很幸运，你的病有救了。”试药前，蔡磊在办公室对小刘说。有媒体记录下了当时的画面：透过镜片，蔡磊的眼神里有期许，还有些许的羡慕——当时他病情比小刘轻，掌握的信息和资源也远甚于她，却缺乏“对症下药”的可能。
受试期间，小刘一共试药8次。每次，局部麻醉后，穿刺针沿着腰椎间隙刺入，接着RAG-17的透明液体被匀速推注进入体内，过程不过十来分钟，“不算难受”（结束后需要平躺6小时）。相比之下，为了检测药效而做的肌电图检查的疼痛感则会呈指数级递增。
“用1到10来打分，如果鞘内给药（腰椎穿刺）的疼痛不适感是1，肌电图的是几？”我问小刘。
“得有8到10吧。”她露出苦笑。“有点像牙齿不打麻药做根管治疗的那种疼，是说不出的酸胀感，也会有抽筋似的疼。”她说自己得病没哭，但每做一次肌电图，都要飙几把泪。
“有人不愿来（参加试药），担心会有副作用，或者没效果。有人因为家里条件不好，也觉得这病是遗传病，试药不见得会改变什么。有一部分病友不知道招募的消息。还有的中期病人会再观望。”她和父亲当时都不知道试验会带来什么，但愿意尝试。“是努力了才会看到希望，而不是看到希望了才去努力。”
小刘说自己得病没哭，但每做一次肌电图，都要飙几把泪（图：张志韬）
小刘见过王伊龙院长，觉得“他和蔼可亲，项目组的成员们也很温和”。但她不知道，从临床前到临床试验，要跨越怎样的崎岖，特别是最令科研人员揪心的“死亡谷”。
药物研发是充满起伏之路：早期发现药物（找到一个有潜力的分子），如同在茫茫大海里捞到一根针；确定药物后，在细胞和小白鼠身上看到效果，证明“针”大概真的能用。然而动物模型并不能完全模拟人的病征，渐冻症病人的异质性又大，样本人群又少，一切充满了不确定。
从IIT、I期到II期临床试验，当把“这根针”真正用到人身上，便来到了“最险恶的峡谷”——绝大多数药物都会在这里“坠崖身亡”。
特别是“双盲对照获得有效数据”，即III期临床试验的核心任务，也是最容易“坠谷”的地方。很多病人仅仅因为“正在接受治疗”这件事，主观感受就会变好。如果试验组的改善程度和安慰剂组没有显著差异，药物会被判无效。“临床试验有太多的局限和运气成分在里面。入组的病人病情偏轻或偏重，或者对照组里出现了几个恢复得特别好的个例，都可能导致数据出现偏差，得出‘无效’的结论。”王伊龙说。
“双盲试验，对照患者也要接受同样的（腰椎穿刺）注射治疗和肌电图检查，甚至我们安慰剂药物的颜色，要用到跟试验药物的颜色一模一样，医生都看不出来区别，才能保证试验结果尽量真实有效。”中美瑞康创始人李龙承介绍。
“那参加对照组的病人也受了不少苦啊。”
“是的。通常来说，很少有患者会有机会参加一款药物不同阶段的临床试验。但如果参加前一阶段临床研究的患者接受的是安慰剂的给药，下一阶段他可以接受到药物的治疗。这是从伦理层面考虑到患者的获益。”
“假如新药能上市，病人还需要做这么多次肌电图吗？”
“参加临床试验的患者，他们是为科学研究做出了很多的牺牲，所以要经历这样‘额外’的一些痛苦。药物确证有效，上市以后就没有必要（再做肌电图）了。”他回答。
伦理难题不同的药物和治疗方式有细微差别，但渐冻症新药临床试验项目普遍要求患者病程在2-3年内，肺功能指标FVC不能过低。这形成了一个“悖论”：晚期病人渴望尽快获得治疗，却被排除在报名合格者之外。王伊龙解释：已经进到疾病晚期的病人，病情很难改善；若病情很轻、病程发展很慢，入组也会干扰观察。“这是筛选受试者要避免的‘地板效应’和‘天花板效应’。”
达尔文生物科技有限公司的工作人员在药物研发中测试细胞培养条件（图：受访者提供）
尽管目前更广谱的、用于散发型渐冻症的药物还未有明确消息传出，采访时达尔文生物科技有限公司向《南方人物周刊》披露，基于IIT获得的人体观察结果，他们自主研发的“无细胞”治疗路径药物ALT001已具备成为“病程逆转型治疗”的潜力，“但这一判断仍有待通过更系统、更具前瞻性的临床研究进一步确认。”
我通过视频采访了入组这项试验的病人小渔和她丈夫秦先生，他们兴奋地告诉我，小渔吞咽比以前好，说话也比从前利落，右手写字力量也有改善，能做更精细化的动作。达尔文的创始人王宇向我展示了天坛医院部分病人试验前后的对比视频，“治疗120天后，他们脑脊液中的NfL（神经丝轻链蛋白，评估神经轴突损伤的关键生物标志物）水平下降，这是最重要的指标。”让她深为遗憾和感伤的是，蔡磊也曾试用过ALT001，但没过多久就放弃了。“这个药是静脉注射，但前期也要做腰穿，对他身体的损伤还是挺大的，他后来没有继续用这个药。如果他能在一个合适的时机用上（也许结果会不同）……”
我向蔡磊转述王宇的话，他在屏幕上输入：“ALT001这个药是有效的，动物和人体临床数据已经看到。但对于晚期的我，效果就很难看到，我心里一直清楚。”隔了几秒，他接着“写”道：“没办法，王宇她很想帮我。但三年时间药物可及，我已经倒下。之前我就很清楚，我推动的几乎所有药物和救我已经无关了。”
但还有人放不下。不久前，有患者在微信上央求蔡磊：
病人：为什么那么好的药，不给晚期病人试试？蔡总你和对方谈谈，让他们放宽试药条件，应该让我们都试试。
蔡磊：晚期用药有危险怎么办？
病人：我不怕危险，愿意承担责任，一切后果自负。蔡总求求你给我试试吧！如果不试药可能我随时都会挂了，试试才有希望。
蔡磊：支持。不过别人试了有效你再用，更好。
2021年春，因新冠疫情影响，罹患阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的张女士购买特效药依库珠单抗受阻，面临断药的困境，生命危在旦夕。彼时诺华新药iptacopan正在协和医院进行临床III期试验。张女士想参与，却因不符合“未接受过治疗”的入组条件而被拒之门外。经过医院、药监局、药企、海关等各方努力，不到三个月就完成了从动议到用药的全过程。
这个“与时间赛跑”的事件，被誉为中国“同情用药”的破冰之旅。
在此之前的2019年年底，新修订的《中华人民共和国药品管理法》（以下简称《药品管理法》）第二十三条刚刚确立了拓展性同情使用临床试验用药（“同情用药”）制度，规定对于“严重危及生命且尚无有效治疗手段”的疾病患者，在临床试验机构内，经审查和知情同意后，可使用“尚未获批上市，但已在临床试验阶段显示出一定疗效和安全性的创新药物”。
六年来，公开报道和行业估算的国内罕见病和重症同情用药案例不过几十例，远低于美国每年数千例的规模。
为何差别这么大？
对药企而言，研发投入巨大，如果都走这一路径，谁来为“善举”买单？“同情用药的保护伞很少，过程又涉及到很多费用，真要用药，是谁掏钱，掏多少？也没有定数。”王伊龙说。
王宇坦言，年轻时她性情比较“莽”，会想“能救一个是一个”。如今，她想到肩上担着的是股东的投资、团队的前程，以及新药上市后要去救助的患者，“就不可能这么情绪化地去解决问题。”
更重要的是，对审批者而言，要权衡“救人”与科学的边界。当患者无药可医，容易放大希望和收益。然而，新药在未完成严格临床试验之前，安全性和有效性都不确定，存在监管风险。“一旦出现负面事件，就可能把整件事情毁掉。”王伊龙严肃地指出。
诚然，让有需求的患者尽可能参与试药，能为科研上认知疾病和药物积累更多宝贵的数据。但研发初期的药物，产量极其有限。是优先供给符合科学标准的受试者，还是给病情最危重但可能无法配合试验的患者？这不仅是医学问题，更是资源分配的伦理难题。若开了“后门”，如何保证公平？
除了从未用过新药的，还有参加过前期试验的病人，如果效果好，能不能持续长期给药？“就像小刘，如果2024年她停药之后继续用RAG-17，一定比现在恢复得更好，但我们没法这样做。”蔡磊助理、团队运营负责人陈滢芳说。
虽然《药品管理法》修订后为同情用药提供了法律空间，但操作细则和责任界定仍不完善。药企担心一旦出现意外会引发法律纠纷，往往持保守态度；医生和医院也因缺乏明确的免责条款而不敢轻易尝试。
坐轮椅出行的头一年，小刘有“病耻感”，会觉得马路上别人都看自己，现在不会（图：张志韬）
2024年年底，患SOD1型渐冻症的湖南姑娘陈静雯确诊仅半年后，病情急剧恶化。她在社交平台记录自己的挣扎，2025年1月无法说话后由朋友代录视频，向蔡磊求助：“我曾说要抗冻到底，可现在我真的坚持不住了……能不能给我用药？我想活下去。”
一时间全网刷屏，无数人呼吁“给她一次机会”。但当时RAG-17的I期临床试验才刚刚启动，若违反临床试验规范，新药可能被暂停审批，影响更多患者；或者引发“申请潮”，导致混乱和资源耗竭。不给药，则将面临“见死不救”的指责。
“她当时肺功能太差了，实在没办法入组。”陈滢芳表示，蔡磊和团队也迅速联系了医院和药企，极力协调，希望能开辟绿色通道，但面临伦理审批、药物产能及法律风险的多重壁垒，最终仍赶不上病程发展的速度。“公开喊话求助”一个月后，陈静雯离世。
从蔡磊2019年投入新药研发、搭建患者平台那时起，至今已过六载。按照病程发展规律，早年间与他一起并肩“抗冻”的病友很多已经离世。撑下来的，绝大多数也不符合入组标准。“我们能做的只有加快研发、推动临床试验，让药早日上市，救更多人。”说到这里，陈滢芳眼睛微微泛红。
骄傲与天真RAG-17的II期临床试验刚刚开始，让我们再从渐冻症新药研制链条的中间阶段往两端拉：蔡磊团队的科研人员更偏向临床前研究（对致病机制的探索，筛选治疗靶点评估治疗方案，对潜力药物的调研和搜寻，开展和资助临床前实验及药物评价），药物研发和生产自然交给药企。在当前的制药行业生态中，超大型药企的核心精力聚焦于药物的后期开发和商业化落地，而从科学思路萌芽到临床试验启动的早期研发阶段，更多由中小型创业药企来扛。
位于苏州虎丘的生物医药产业园（BioBAY）被视作中国创新药的“硅谷”，新创公司林立，仅2025年这里获批的一类创新药便占到全国的1/5。
居于其中的中美瑞康，致力于开发突破性的小核酸药物及创新疗法。公司不过三四十人，办公区间跟实验室仅隔着一面玻璃墙，科研设备和部分实验进程一览无遗。2026年1月底，刚从美国出差回来的创始人李龙承行色匆匆。我们甫一见面，便直奔主题。
李龙承在实验室工作（图：中美瑞康提供）
他告诉我，RAG-17的“耀眼”，首先要得益于siRNA这一强有力的作用机制。siRNA全称“小干扰RNA”，是一种很短的双链RNA分子。“以前80%以上的靶点，小分子药根本摸不到。siRNA不管你蛋白长啥样，只要有基因序列就能打，从‘大海捞针’变成了‘精准打击’”。
从安德鲁·法尔和克雷格·梅洛两位科学家发现siRNA，到他们被授予2006年诺贝尔生理学或医学奖，不过短短八年时间，这在诺奖的历史上极为罕见，也说明了RNAi机制在生命科学领域的突破性意义，被誉为小分子、抗体之后的第三次药物革命。
但这并不意味着siRNA能在人体内通行无阻。siRNA是一段非常娇贵、浑身带负电、又大又笨重的“小纸条”，通不过细胞膜，更难以通过血脑屏障这道大脑中最坚固的高墙。而李龙承最自豪的则是他们团队开创的SCAD™递送技术，解决了这一难题。“主要是SCAD™有一个ACO组件，它像一个‘导航头’，和siRNA连接在一起，形成了全新的复合分子。”
此前，全球第一款渐冻症基因（针对SOD1型）治疗药物托夫生（Tofersen）已经先后在美国和中国上市。唐·克利夫兰（Don Cleveland）被公认为全球神经退行性疾病基因治疗领域的泰斗，是反义寡核苷酸（ASO）疗法的先驱之一，也是他直接推动托夫生的研发与获批。
IIT试验结果显示，单次鞘内注射后，相比托夫生，RAG-17能广泛分布于整个中枢神经系统——从脊髓（尤其是腰段）到大脑的深层脑区，而不是只停留在注射点附近，药物“走得更远、钻得更深”，药效维持时间也更长久。
李龙承回忆，2024年7月底，克利夫兰教授在中国访问期间到他办公室来，就RAG-17提了一连串问题。“我都回答了，他当时看到我们的数据以后，就说了一句话，Your drug is going to kill my drug（你们的药要打败我的药了）。”低调的李龙承咧开嘴，少有地骄傲了一把。
小刘的好消息传来，才是最令李龙承团队振奋的事情。此前他们的动物实验把小鼠通常的生存期从150天到170天延长了一百多天，但动物毕竟无法完全模拟人的身体状态。“我们也没有想到小刘停药两年了，身体还会继续有改善，这确实算是一个奇迹。有机会能够让病人稳住，这种获得感绝对是任何其他工作代替不了的。”
“RAG-17上市后，患者大概一年需要用几次药？”
“现在不好说。会根据病人脑积液当中的靶蛋白水平，以及NfL下降情况来定。我们估计未来可以做到数月给一次药，频次会大大低于托夫生每28天给药一次的频率。”
在中美瑞康负责投资者关系和企业事务的胡晓培很钦佩她的老板，“他每天只睡4个小时，是典型的科学家，聪明、扎实、有前瞻性。二十多年前，李教授就做了一个开放性的Protocol Online网站，被誉为‘生物学的雅虎’。后来又开发出MethPrimer，成为研究DNA甲基化的一款经典工具。”
这样一个令国际医学大拿都服气的人才，也要面对每个biotech（生物科技公司）都逃不过的愁事：找钱。
半个多世纪里，新药研发存在着一条无人不知的“双十”定律：一款药物从研发到上市，至少需要10亿美元资金打底；从基础研究、动物实验、临床试验到审批、上市，即便是顶尖团队也需要至少10年来完成。
而RAG-17从立项到给第一个IIT患者用药，不到两年，“全新的药这么短的时间能够推到临床，本身就是奇迹了。”李龙承夸赞中国卫健委对IIT的推行。“这是非常好的一个机制，现在连一些美国公司都想来中国做IIT。我觉得只要规规矩矩去做，就能让一些创新的疗法快速在临床阶段去进行验证。”
在几百天里，向来不善言谈和社交的李龙承接触了两百多家投资机构，却只有个位数的投资人表示“你这个研究对社会有益”。“这只是表示认可，没有一家真金白银投钱的。”谈到这个话题，他微蹙眉头，但也不见多焦躁。
“临床II期试验已经开始了，开弓没有回头箭，你真的淡定吗？”我问他。
他叹了口气。回想2025年，公司有好几个要做关键决策的点。“既然决定启动I期临床试验，好几个合同就要签预付款，可融资的预期不明朗。到第四季度，公司要决定要不要继续推进II期，还是说就此停住？推的话，后面资金链断了怎么办？”
好在已经看到RAG-17在临床上有效和安全，他跟团队说，“我不怕。还有这么多患者在等是吧？没有理由说找不到钱。”但他很快就发现了自己的“天真”。
从投资者的角度，要看市场规模、商业变现、衡量营收指标，无可厚非。何况近几年，创新药一级市场一路下行，至今尚未迎来拐点。“有的投资商甚至给我们公司贴上一个标签，说中美瑞康就是做罕见病药物的，不感兴趣。但你知道吗？FDA（美国食品药品监督管理局）每年获批的新药当中，几乎有一半是针对罕见病的孤儿药，而它们的开发成本只有非孤儿药的一半。”李龙承向我历数做罕见病药物的利好：“开发周期短，入组患者数量少，能快速把药物推到上市，这都是非常有吸引力的。何况这类药物不用营销，患者会主动去用。但投资人没有看到这些。”
在商业风浪里滚过的蔡磊说，投入挑战渐冻症这个人类难题的科学家和企业家“都很善良，有情怀。不过核心还是要打通商业逻辑，才有更多人愿意投入。这必须经过测算，也有很大风险”。
蔡磊浮肿的手（图：南方人物周刊记者梁辰）
一个凸显残酷的事实是：SOD1型渐冻症已经有可以抗衡的海外药物（托夫生）上市，虽然目前其价格高昂，一年需要140万人民币的药费，但等托夫生进了医保，“可能效果更佳”的国产新药将面临更大的考验。“RAG-17后面也可以申请进医保，但至少又需要两年时间，药企面临的困境是非常多的。”蔡磊坦言，“能不能熬过这一两年是（药企活下来的）关键。”
李龙承并不气馁。他相信，只要扎扎实实去帮助患者，终有一天会得到回报。王宇也提到，从医学史来看，很多关键机制的突破，恰恰来自对罕见病的研究。针对渐冻症的药物/治疗方法研究，可以带动对阿尔茨海默症、帕金森症、脑卒中、孤独症（自闭症）等常见性神经退行性疾病的研究（目前多项研究都已进入初期诊疗或临床试验阶段），它绝不只是服务于极少数人。
“当一项技术在最困难、最极端的疾病中被证明是有效和安全的，它所建立的信心、方法和体系，最终会反哺更广泛的人群。罕见病研究不是成本中心，而是创新源头。只要路径正确，这既是科学价值最高的领域之一，也是最有可能产生长期社会回报的方向。”
“狂飙”与连接2026年元旦的公开信里，蔡磊写道：“我们无比幸运。科技正以令人眩晕的加速度向前狂奔。知识的复利效应与技术范式的剧烈切换，正在重塑人类理解生命与自身的方式。我们完全有理由相信：也许就在未来12个月内，（包括攻克散发型渐冻症的）下一次颠覆性突破已在酝酿之中。”
如此乐观的宣言究竟真有科学根据，还是一个精神领袖为了不让同道者（特别是病友）灰心，给所有人打了一剂强心针？
受访的科研人士向我表示：蔡磊的信心并非虚言。
目前，中国已成为全球第二大创新药市场。阿斯利康全球高级副总裁、罕见病患儿父亲Gianluca Pirozzi在接受每日经济新闻采访时称，中国在细胞治疗、基因治疗、IIT临床研究等领域已走在全球前列。唐·克利夫兰2024年7月受聘为蔡磊团队的科研顾问，他称赞，“蔡磊和同事推动了中国对于渐冻症的认知，是一股充满活力的力量。他们有相当聪明的想法，真的在改进ALS疗法。”
三年前《南方人物周刊》第一次采访蔡磊时，渐愈互助之家收集的患者数据还不到1万人，如今已超过2万。至今团队合作和推进了累计近300个药物管线和治疗路径，其中超过30个项目进入临床阶段，还与科学家、科研机构、生物医药公司合作，构建了一个全国范围内的联合实验室网络。
蔡磊团队研发了“渐冻症AI科研大脑”，对文献抓取和发掘的速度较过去实现了几十倍乃至上百倍的增长。在同事和合作者看来，蔡磊最大的贡献是搭建了一个平台，把患者、企业、研究者和医院乃至市场连接起来，成为一个闭环的链条，缩短了从实验室到患者的距离。
2024年5月，李龙承与蔡磊合影（图：中美瑞康提供）
回忆RAG-17的出炉，陈滢芳说，2022年蔡磊和李龙承便在线上相识，但疫情期间没法见面，“他们在电话里‘一谈如故’，就开始去做动物实验了。蔡总提供了相关的实验小鼠。一般这种动物实验要半年到一年才能完成，他们90天就完成了。他还帮李教授连接了天坛医院，大部分参与试药的患者也来自我们的病友。很多科学家专注研究，没有太多的临床转化的资源，蔡总帮助他们走完了从实验室到临床的这一公里。”
在RAG-17之外，针对FUS基因突变的中美瑞康新药RAG-21的研发线索，也来自蔡磊的提示。“我第一次在上海见他，他当时就给我看手机里面的患者信息。蔡总说FUS基因型在全球比SOD1更少见，症状更重，但中国有很多FUS突变的患者。我们当时对这个亚型也没有太多的关注，他讲了这些之后，直接促成我们在当年9月就进行了RAG-21的立项。”李龙承说。
也是在那一两年，蔡磊了解到彼时达尔文生物在神经修复的药物研发上有动作，联系了王宇几次，希望能一起合作。“当时我们公司其实没有设定具体攻克哪个疾病，只是有个大致范围。他说如果你们有做脑卒中药物的研究，那肯定也（有希望）能针对渐冻症。蔡总说你试试，想找临床中心，我都可以帮你。还跟我说，你要坚持不住的话，可以不做。”
王宇感受到，蔡磊是做好了足够准备去推动这个行业：“这些行业里面所有的人，行的、不行的，有希望或者希望不大的——这也无法鉴定，但他已经有决心全部撒网，都要接触。”
“确实是因为蔡总我们才做渐冻症新药，而且这么坚定。”她忽然哽咽，“我们之前研发的其他适应症的药物效果也很好，但是路径会不一样。谁知道我如果不认识他，会不会跟天坛医院合作得这么快？在认识他们之前，ALT001正进入最后一个大的工艺，机制没有研究得特别透，是我们跟王（伊龙）院长一块把机制‘刨’出来了。”
失能距离我上一次采访蔡磊，过去了两年半。他和科研运营团队从朝阳区搬到天坛医院附近——方便随时送医。
那次见到的蔡磊，上肢基本动不了，打字还能用脚踏板配合鼠标实现；可以自己行走，虽然说话声已变得尖细，但与人口头交流基本无碍。当时他身边仅有一位护工，主要负责饮食辅助，扶他去洗手间等。
如今，他四肢基本瘫痪，无法发声，打字靠眼控仪，吞咽困难，不时要用呼吸机、吸氧设备。身边长期有四位护工（其中一位是营养师），共同负责饮食、按摩拍打、夜间轮岗护理。因为长期不动，手指越发白净，浮肿如发面。脑袋和脖子容易耷拉，不时歪向一边或垂下，吃饭喝药时需要护工扶正。饮水工具从吸管改成了针管注射，且水中需要加入粘稠剂以避免呛咳。每顿食物都要打成糊状再过筛，由护工负责喂入口中。
2026年1月30日，蔡磊在护工的帮助下进食。他的食物是用各种食材打成的糊（图：南方人物周刊记者梁辰）
采访那天，跟他“眼（控仪）谈”对话产生的文字回答大概只有一页A4纸的篇幅，但我们前后待了七八个小时：提问—蔡磊回答—陈滢芳补充—蔡磊再修改，接着他喝药、吃饭、上床理疗、拍打按摩，再采访，再休息，开会，我们拍摄，直到结束。
2023年冬和2024年夏，蔡磊感染了乙流和普通感冒，进了两回ICU。夜里因为堵痰差点窒息。“渐冻症晚期都是这样，往往一口痰，一口水，人就没了。”去医院也很难办：为避免死亡，及时气（管）切（开）是必要手段。
一个不时被提及的问题是：不是都说渐冻症病人一般预估（病发后）就活3到5年，那霍金怎么能活到七十多岁？
“第一是他发病时非常年轻，二十出头，另外他的呼吸功能长期没有受损，加上各种资源托举，这样的例子的确罕有，但也不是不能实现。”王伊龙解释，“渐冻症主要是损害骨骼肌，从某种程度来说，只要你呼吸和心跳还能维持的话，是没问题的。尤其是将来脑机接口技术发展的话，存活5年以上甚至更长都是有希望的。”
活动半径不过是从桌子到床的往返，这2平方米是蔡磊的“抗冻”宇宙。李龙承来拜访，看到蔡磊电脑屏幕上蹦出的若干窗口，叹服不已。陈滢芳说，日常关于科研和运营的会议蔡磊都要旁听，“哪怕有时他在休息拍打，也会躺着听会议内容。”
午休时间，蔡磊的妈妈（右一）和护工为他做拍打按摩（图：南方人物周刊记者梁辰）
桌上摆着一面镜子，帮助蔡磊观察旁人的眼神，由此判断对方是否懂他的意思。对一个生存意志无比强烈却已无法出声的人，有一些时刻是镜子和眼控仪也难以辅助的。
每当躺下，全身无法动弹，脖子扭着还有机器压迫，不适到难耐而又挣扎无效，他会陷入狂躁和绝望。
我拼命蹬腿，你们不要猜是腿不舒服，因为我全身只有腿还能微弱蹬，这是我目前唯一的报警方式。我拼命蹬，说明我已经极度狂躁痛苦，要动作非常快地解除我身体的气压按摩、呼吸机，腿部马上抬高，调整头部、脖子等等位置，移动身体，越快越好！刚才我只能尽快取消平躺的姿势，狂躁得已经无法回复你们的问询。张口确认已经非常痛苦。尽快！尽快！尽快！
1月13日夜里22点左右，他在微信上给病友群发出了上述信息。“不说，没人知道，无法理解。说了就是分享，让其他病人避免（遇到这类情况不知所措）。”
王伊龙与蔡磊从工作到情感上都交织密切，但他越来越不愿探望蔡磊。一是不想给老友添麻烦，其次是顾及到他的自尊。“换作是我，其实是不愿意见人的，希望在大家心里留下一个更加美好体面的形象。”
但蔡磊从不忌讳跟人提及自己的病情和身体状况。就在元旦的公开信里，他写道：“进入疾病的终末期，非常艰难，以至于很多病友甚至我的身边团队也丧失了很大信心，不少同事陷入悲观情绪，我的家人也更加痛苦，不知道哪天就会失去我。”
从网上读到这部分时，王宇心里很不是滋味。她找机会问蔡磊：“蔡总你是特别不好吗？我总觉得你在回顾原来的过往，你现在怎么样了？他跟我说，没事，我死不了，咱以后还一起干大事儿。”
“船长”与自救渐愈互助之家的公众号定期发布科研团队的工作进展，近期开了什么会、见了什么专家，也是常规内容。陈滢芳说，这些信息看起来枯燥，一般的患者也不一定能明白，“但每句话都在给他们希望，知道有人在为他们努力。”
有受试者提到，同时入组的某患者心情很低落，“感觉TA用药后的身体改善就没那么明显。”王伊龙也讲过，有的病人来找他，“还没张口眼泪就哗哗的”，精神负担特别重。他理解绝症对家庭的打击，但也劝大家调整：“过度的精神反刍和焦虑，会在脑子里产生很多垃圾，副交感神经（松）不下来，就像燃烧的蜡烛一样，会处于高代谢状态，对疾病也是没有好处的。”
“渐冻症不光是摧毁身体，更糟糕的是把人的心理彻底摧毁。好多病人确诊后都不想活了。我们也像掉到海里，蔡总开了一艘船过来，把我们捞起来了。”采访时，秦先生神情激动，“但我们也要主动些，不能完全靠等。”
几个月前，某位群里的病友要去参加脊髓电刺激治疗，“渐愈”的一百多位病友在线上众筹帮TA募集治疗费用。渐冻症患者家属紫怡说：“去参加一些试验和治疗还是需要冒风险的，比如全身麻醉、创伤和副作用等等。相当于他用肉身在给我们蹚路，大家就给一些力所能及的物质支持。”
姚颜锁在第七届DMD国际医患交流大会上发言。他是神经肌肉罕见病DMD患儿的父亲，也在NGO至爱杜氏肌营养关爱中心工作多年。几年前姚颜锁从国外科研讯息里受到启发后与李龙承交流，直接促成了针对DMD的新药RAG-18项目立项，如今RAG-18正在北京协和医院进行IIT试验
采访小刘那天，我们和她一道去了公园，偶遇一支由中外成员共同组成的龙舟队。他们喊着口号使劲划桨，我们在岸上给他们加油。小刘坐在轮椅上看了许久，嘴角渐渐扬起。“平时很少出来，能看到新景象还挺开心的，以后我要多到户外转转。”两年前，她还不愿去了解有关渐冻症的任何信息，“都说活不了多久，越看越恐慌。”
如今，她每月会接一些修图的兼职工作，还在社交平台注册了“破冰女孩”账号，直播分享临床受试的体验和自己掌握的有关SOD1型渐冻症的知识。
状态这么好，肯定不是渐冻症。骗人。
渐冻症不可能治好的。
给你治好他都能得诺贝尔了。
这些疑问和挑衅，直播时她频频遇到，还有人提出：“来，站起来转两圈给我们看看。”
她淡然回应：“（说我）‘看起来不像病人’，谢谢，说明我恢复得还挺好的。”
她告诉我们，生活中会有这种无端的恶意，“但你不要去理他，就让自己不要成为这样的人。”
自从身体逐渐转好，小刘有了一种使命感。“想告诉大家我们是有希望的，把我的幸运、勇气传递给更多的人，让他们千万不要放弃。”
亲人，投资人三年前采访时，由段睿担任主播和运营的“破冰驿站”直播间刚刚开启不久。她做直播带货的发心是，希望借此提高公众对罕见病的认知，扩大社会声量；同时为药物研发提供资金，推进临床前研究，加快对生命的救治。那时她不过是个“直播小白”，谁也没想到，三年过去，破冰驿站的经济体量已经做到了抖音平台前三，粉丝超过500万，而员工不过28人。
段睿是别人眼中的“学霸”和“卷王”：从本科到研究生学都是药物研发。毕业后入职世界500强医疗器械企业，辞职后三年考下注册会计师和注册税务师，创办会计师事务所。蔡磊确诊渐冻症后，她的人生转向。
段睿（图：南方人物周刊记者王小祥）
每晚18-19点开播，通常直播到凌晨一两点。采访那天是休息日，但也照样有安排。“如果我们此时结束采访（将近20点），我还要和同事开会，到凌晨2点40左右整完，明天我上班时间是10点。”
跟蔡磊热爱解题、钻研科学一样，获取新知是段睿的乐趣。“我是很狂野的，我干哪个行业基本上都能干到top（顶尖）层。我勤奋，是因为想比同龄人多一点选择，我希望看更大的世界。”
镜头里，她永远笑意盈盈，声音从容。其实压力很大，这是个极为现实的行当：今天卖得不好，明天很多品牌方就撤货。每天盯着屏幕的六七个小时里，在线客流数字一掉，她心就一紧。
那利润不进个人腰包、都投入科研的“公益”性质，是否能为直播间加分？
“不会，反而会有‘拖累’。如果你（的直播间）有公益属性，是社会公众人物，会被平台视为‘高危’，因为社会对公众人物的苛责度高，平台担心你会引发舆论风波，反而会对你限流。我们需要不断去向平台证明我们是有商业价值的，才慢慢被他们放到公平竞争的序列里。”
气质好，公众形象佳；能量十足；表达有感染力，“充满正能量”。媒体和镜头下的段睿，越来越成为新时代自强女性的代表。但在这些光环和表象的背后，郁积了难以向外人道的疲惫和无奈：
头疼、胃疼，布洛芬是常备药；时常干呕，洗澡时鼻血曾滴到地板上。
“不能多休一两天？或者每晚早点结束直播？”
她摇头。“直播只能一直往上走，掉流很快，它是以天为计量单位的。我今天不干，明天公司就会倒，还有那么多人要活……我只能用身体硬扛。”
说到渐冻症新药研发的前景，她远没有丈夫那般乐观——当年离开药学本行，就因为她早早洞悉了那个看不到光亮的“无底洞”。
“蔡磊他是有想法就会去做，他很大胆。而我是，不做出来就认为这个想法不作数。我不会给大家讲述我明天的计划，因为谁知道明天会发生什么？”
她顿了顿，又说，“其实做大事情是需要一些梦想的，包括过分乐观。我这不也干着直播吗？有人保有赤诚天真，有人看明白这个世界了。我知道科研就这么个事儿，你大概率不成，但说不定你的不成也会变成别人的成，我就抱着‘他不成我也干’（的想法）。”
“蔡磊说如果人家都像他这么拼命，药可能早做出来了。”
“如果都像他这样的话，可能真的早就成了。不过他一个人不可能既解决盈利的问题，又解决花钱的问题。我能干（直播）这个事儿，我也是他的实力的一部分。”
我把段睿的话转述给蔡磊，他打出这么一段字：
没有她的付出和努力，没有直播间的成功，就不可能有当下的科研成果推进。她压力非常大，直播竞争非常激烈，她担心随时可能停顿，没有收入，科研怎么办？长期怎么办？她经常告诉我她可能猝死。长期凌晨三四点睡觉，失眠。我劝她休息，没用。除非我停止科研投入。
“从家庭内部看，我们是亲密家人，不离不弃。”段睿说，“从做的事情而言，我们不是这个关系：蔡磊是目前攻克渐冻症最有希望的团队，这个单病种，没有人比他做得更好。我愿意代表破冰驿站资助他。认准了这个，所有要承受的，我都会担。”
几个月前，为孩子念书考虑，段睿把办公点搬到了西城。如今夫妻俩聚少离多，见儿子机会也很少。段睿希望孩子活得自由，“他性格像爸爸，很阳光。这世上很多东西是随机分配的，不能如你所愿。希望他明白，他注定不会跟其他人一样。在已有的命运中走自己的路，这堂课不是所有人都能修得到的。”
“决不投降”我问王伊龙，攻克渐冻症的最大难关是什么？我以为他会列举一些技术难点，他的回答是：“医患关系和舆论环境的恶化。”
“医疗恶性事件不是多半发生在门诊吗，也会波及到做试验和科研？”
他点头。“本来病人和医生是一个战壕的，但是现在要么网暴，要么殴打、举报，层出不穷。对立的直接结果就是科研人员不太敢做探索和创新，因为这需要承担更大的风险和挑战。有的时候出一例严重的不良事件，各个科室、所有的工作都要停下来。”
他越发感到蔡磊的珍贵：“他代表患者，在医患之间搭了一个很好的缓冲带，能够让患者的情绪与医生的信任更紧密地连在一起。虽然在渐冻症和罕见病赛道上，我们也会出现一些探索性的失败和不良事件，但整个患者群体对医生和研究者的包容就要好得多。”
对蔡磊和段睿团队的质疑、攻击，从最开始的“装病”、“诈捐”，到“科研人员是大学生扮演摆拍”等，无所不有。近期，蔡磊联系某国产品牌，为病友CtoM规模化定制采购了新款的无创呼吸机，让成本降低了80%。“这也引发了其他品牌代理商和二手器械商的不满甚至谩骂。”陈滢芳说，原本蔡磊觉得“清者自清”，没有时间处理这些问题，但太多的声音扰乱了科研秩序，也干扰到一些患者的判断，他们只好走法律程序，并在公号上发布了《关于近期网络谣言的严正声明》，逐一澄清。
“世界就是一直在博弈，所以需要主动而为，患者不要以为救治是自然而然。网上很多人骂我说渐冻症推进是我蹭科学家，蹭医生，你经过调查会知道真相。竟然很多人信，愈演愈烈。每个都超级荒谬。我最希望我是装病。”采访时，蔡磊写下他的回应。“其实许多报道之外的信息大家没有办法了解，也没有兴趣去了解——大家可能只想看到一个很振奋人心的结果。”
2024年夏，唐·克利夫兰教授访华，临别时在餐巾纸上写给蔡磊团队的话：“ALS是一个全球性的问题，但是我们一起努力一定可以攻克它。我希望给你（们）我最真挚的爱和祝愿。这是一个可怕的疾病，但是我希望让你（们）知道，我们正在为攻克它而努力”（图：受访者提供）
唐·克利夫兰教授曾经感佩：“研究过程中总是有压力，尤其像蔡磊，不仅仅是为了自己。在面对不断恶化的疾病时，他还能保持持久的热情。这相当鼓舞人。”
上次采访，我问过蔡磊有关“接班人”的问题，他说那是个伪命题，因为身边人的信念和意志力、影响力、社会资源等还是跟他有差距，妻子也不一定愿意和能去承受所有的负荷。这回，我没再问出这个问题，但他确有流露，希望能找一位有实力的渐冻症患者来接续这份事业：只有得这病的人，才拥有强大的驱动力和爆发力去如此持续拼命。
截至发稿时止，RAG-17的II期临床试验稳步推进，ALT001正式进入I期临床试验阶段，RAG-18的IIT研究也完成了首例患者给药。
2026年1月30日，蔡磊在两名护工的帮助下服药（图：南方人物周刊记者梁辰）
陈滢芳最近的一项主要任务是完善团队新开发的护理人员小程序，他们希望打造一个照顾渐冻症患者的护工平台，护工经过培训后，能为病人提供到位、优质的服务。紫怡等病患家属都盼着这个项目早日落地：“这个群体的护工不好找，既要吃苦耐劳，还需要很多专业的知识，像气切或者胃造瘘以后，都需要护理人员有经验。到时候小程序弄好，每个城市联网的话就很方便了。”
人前的蔡磊很少沉溺于情绪，但在公开信里，他流露出感性的一面：“浩瀚宇宙中，即使十万光年的银河系亦如尘埃般渺小，但拥有生命是宇宙中最幸运的存在。让我们珍视这份幸运，为了生命，决不投降。”
采访结束，已近黄昏。他打下一行字：“我喜欢交流，可惜，太可惜了！过去可以快速语言几个小时，现在不行。”
我问他，假如此刻恢复语言功能，他最想对谁说什么？
他答：“假如我现在能说话，最想的是和团队更好地沟通和推进工作。每天早会。必须有信心，这是一切的希望！”
（除蔡磊外股票配资代理网，病人和家属均为化名。感谢姚颜锁、刘献增、孙晓宇等受访者对本文提供的帮助。）
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